一年两次！长效降血脂，诺华siRNA疗法再获FDA批准 | 1分钟药闻速览

医线药闻

1. 8月1日，诺华（Novartis）公司宣布，美国FDA已批准其每年两次给药的小干扰RNA（siRNA）疗法Leqvio（inclisiran）的扩展适应症申请，允许其作为单药，与饮食控制和运动联合使用，以降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。

2. 7月30日，国家药品监督管理局（NMPA）公示：创新药索卡佐利单抗注射液（善克钰®）新适应症正式获得批准：联合卡铂和依托泊苷用于广泛期小细胞肺癌患者的一线治疗。

3. 7月30日，NMPA官网最新公示，李氏大药厂旗下子公司兆科肿瘤申报的抗PD-L1单克隆抗体索卡佐利单抗新适应症上市申请已获得批准。根据李氏大药厂公开资料可知，该药本次获批的适应症为联合化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌。

4. 近日，合肥立方制药股份有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的美沙拉秦肠溶片《药品注册证书》，注册分类属化学药品4类。美沙拉秦是一种非甾体抗炎药，可以抑制引起炎症的前列腺素的合成和炎性介质白三烯的形成，从而对肠黏膜的炎症起显著抑制作用。

投融药事

1. 8月1日，博瑞医药及其全资子公司博瑞制药、博瑞新创与华润三九签署了《合作研发协议》，就BGM0504注射液在中国大陆地区（不包含香港、澳门及台湾地区）的研发、注册、生产及商业化达成合作。博瑞医药及关联公司授予华润三九一项仅与博瑞医药及关联公司合作的可分许可的排他性合作开发实施许可及一项可分许可的独占性商业化实施许可。

2. 近日，阿泰克生物科技有限公司，宣布完成A轮融资。本轮融资由上实资本旗下上海生物医药创新转化基金和复容资本旗下复旦大学生物医药转化基金（以下简称“三复基金”）共同投资。本轮融资将用于推进基于ATTEC技术筛选分子胶靶向神经退行性疾病致病蛋白降解剂的药物开发及临床前研究。

科技药研

1. 7月30日，AI蛋白质设计公司 Profluent 的研究人员在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为：Design of highly functional genome editors by modelling CRISPR–Cas sequences 的研究论文，该成果此前已于 2024 年 4 月 发布在预印本平台 bioRxiv。该研究展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑工具——OpenCRISPR-1，并首次成功进行了对人类基因组的精准编辑。

Ruffolo, J.A., Nayfach, S., Gallagher, J. et al. Design of highly functional genome editors by modelling CRISPR–Cas sequences. Nature (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-09298-z