康宁杰瑞HER2双特异性抗体偶联药物获FDA孤儿药资格 | 1分钟药闻速览

医线药闻

1. 7月29日，康宁杰瑞宣布，HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN003获美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗胃癌及胃食管结合部癌（GC/GEJ）。

2. 7月29日，三生制药（01530.HK）宣布，收到国家药监局药品审评中心通知，同意公司开展抗PD-1/PD-L1双抗产品SSGJ-706单药及联合标准化疗在晚期消化系统肿瘤患者中开展II期临床试验，以及SSGJ-706单药或联合化疗在晚期非小细胞肺癌患者中开展II期临床试验。

3. 7月29日，CDE 官网显示，正大天晴吸入用 TQC3721 混悬液拟纳入突破性治疗品种，用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）的维持治疗。TQC3721 是一款全新机制的吸入性 PDE3/4 抑制剂，具有扩张支气管和抗炎的双重作用。

4. 7月29日，苏州血霁生物科技有限公司自主开发的全球首个血小板注射液细胞新药XJ-PLT-001再获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予的第二个孤儿药资格，用于先天无巨核细胞性血小板减少症。XJ-PLT-001是以造血干细胞作为源头细胞。

投融药事

1. 7月29日，泽安生物医药宣布，与礼来（Eli Lilly and Company）达成一项重大战略合作，旨在针对特定靶点开发全新的“髓系细胞衔接器药物”，用于治疗存在巨大未满足需求的自身免疫性疾病。LTZ长期深耕癌症、自身免疫性疾病等重大疾病领域，致力于研发以“髓系细胞衔接器”技术平台为基础的新型免疫疗法。

科技药研

1. 近日，美国普林斯顿大学Clifford P. Brangwynne、洛克菲勒大学Sebastian Klinge和比利时布鲁塞尔自由大学Denis L. J. Lafontaine联合在Nature期刊上发表了文章Mapping and engineering RNA-driven architecture of the multiphase nucleolus，开发了时空动态图谱技术和合成核仁工程方法，揭示了rRNA加工步骤通过调控核仁多相结构的界面张力驱动其分层组装，证明rRNA既是核仁的支架又是其底物，为理解生物分子凝聚体的可编程组装提供了新范式。

[1]Quinodoz, S.A., Jiang, L., Abu-Alfa, A.A. et al. Mapping and engineering RNA-driven architecture of the multiphase nucleolus. Nature (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-09207-4